今天分享的是：医药生物——肝外递送技术突破，商业化前景广阔
报告共计：37页
本报告聚焦医药生物领域的小核酸药物，指出其肝外递送技术突破后商业化前景广阔，成为继小分子、抗体药物后极具潜力的新主流疗法。小核酸药物依托碱基互补配对原则调控蛋白质表达，相比传统药物，具备靶点丰富、特异性强、疗效持久、研发成功率高等优势，其从临床I期到III期的累计转化率远高于行业平均水平。
递送技术是小核酸药物研发的关键，GalNAc作为肝内递送主流策略，已助力多款siRNA疗法上市，但存在组织局限性。海外企业借此技术思路开发出AOC、TRiMTM、C16等肝外递送技术，实现对肺部、肌肉、中枢神经等组织的靶向，推动小核酸药物适应症从罕见病延伸至高血脂、高血压、减重等慢病领域，2024-2029年全球小核酸药物市场规模预计复合增速达29.40%。
行业交易活跃度持续提升，2025年诞生多笔重磅交易，如诺华120亿美元收购AOC龙头Avidity，国内舶望制药、圣因生物等也与国际药企达成高额合作。同时，已上市产品销售表现亮眼，诺华Leqvio、Alnylam旗下TTR产品线营收均实现快速增长，印证了行业商业化潜力。
海外企业在小核酸药物领域管线进展领先，Alnylam拥有多款获批产品及多阶段在研管线，开发了LNP、GalNAc等多种递送技术；Arrowhead的TRiMTM平台可靶向多组织，多款管线进入临床III期并与多家国际药企合作。
国内企业紧跟技术前沿，多款siRNA管线推进至临床II期，靶点集中在HBV、PCSK9等，适应症以肝炎、心血管疾病为主。瑞博生物、舶望制药研发管线数量居前，悦康药业、恒瑞医药等企业在递送技术专利、临床研究上持续突破，部分药物实现中美同步临床，且国内企业与国际药企的合作也进一步推动了技术与管线的发展。
以下为报告节选内容
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